UniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年期临床数据即将公布

STAT+: What to expect from UniQure’s upcoming Huntington’s gene therapy readout

发布于 2026/9/10 18:30:00（北京时间）

摘要

9月底前，基因治疗公司UniQure预计公布其亨廷顿病基因疗法AMT-130的四年期临床试验结果。该试验是该领域最受关注的基因疗法临床开发项目之一，结果将对亨廷顿病基因疗法的临床开发和未来监管路径产生重要影响。

AMT-130是首个进入后期临床的亨廷顿病基因沉默疗法，四年期数据将直接决定其NDA申报潜力。BD和临床研发团队应密切关注疗效持久性和安全性信号，同时预判FDA可能提出的额外数据要求，提前规划注册策略。

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