FDA批准Scholar Rock肌肉靶向SMA药物Isembyld

摘要

2026年9月14日，美国FDA批准Scholar Rock的Isembyld用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗。该药为业内首个"肌肉靶向"机制的SMA疗法，临床数据显示在患者接受标准治疗基础上可进一步改善运动功能。分析师预计其有望成为重磅炸弹药物，未来商业前景广阔。