EMA对监管申报中患者报告结局的审评意见分析（2020-2023）

Critical Comments by the European Medicines Agency on Patient-Reported Outcomes in Regulatory Submissions (2020 to 2023)

发布于 2026/9/4 01:14:23（北京时间）

临床试验监管指南（含草案）涉华 ★★★☆☆

研究论文Meta-analysis and systematic reviewsDOI: 10.1016/j.jval.2026.04.017

作者：Courtney Levy、Sarah Sauchelli、Jessica L. Abel、Mia Wraight、Dorothee Oberdhan、Lynda Doward、Ari Gnanasakthy

单位：RTI Health Solutions；Patient-Centered Outcomes Research Institute；Jazz Pharmaceuticals (United States)；Otsuka Pharmaceutical (Spain)

摘要

本文系统梳理了欧洲药品管理局（EMA）在2020年至2023年间对监管申报中患者报告结局（PRO）证据提出的关键性审查意见，由ISPOR团队发表在《Value in Health》期刊。研究总结了EMA对PRO研究的审评关注点，包括测量工具的科学性、临床意义性及数据完整性等核心问题，为药企优化患者结局数据采集与申报策略提供参考。

AI 主编 · 推荐理由推荐理由

EMA对PRO的审评意见直接影响新药申报，尤其涉及临床价值评价的适应症。建议药企在研发早期即按照EMA标准设计PRO研究方案，确保测量工具经过充分验证，并在申报资料中清晰呈现临床意义，避免因PRO证据不足导致审评延迟。

五维评分

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