阿斯利康与Ionis ASO药物三期临床失败，股价大跌
阿斯利康和Ionis股价大跌，源于一款ASO药物3期临床失败
摘要
2026年7月9日，阿斯利康和Ionis制药公司宣布其合作开发的ASO（反义寡核苷酸）药物在III期临床试验中未能达到主要终点，导致两家公司股价大幅下跌。该药物针对特定适应症，具体细节尚未披露。此次失败可能影响该药物的后续开发计划及监管申报进程。
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ASO药物三期失败对相关药企的研发管线和市场预期有重大影响，注册和BD部门应关注同类技术平台的风险评估，并调整合作策略。
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正文
在预先指定的亚组分析中，与安慰剂相比，接受eplontersen单一疗法治疗的患者的CV死亡率和复发性CV事件的复合结果的名义显著风险比为0.71。在基线时接受稳定剂治疗的患者中，没有观察到治疗效果。
在总体人群中，多项二次、影像学和生物标志物分析显示，与安慰剂相比，eplontersen更受欢迎。观察到转甲状腺素蛋白（TTR）大幅持续下降，与ATTR的消声器等级一致。Eplontersen耐受性良好，安全性良好，与之前的结果一致。
尽管试验未能实现其主要目标，但结果有助于对全球数十万患此渐进且常致命疾病的患者的治疗方法进行更科学理解。
Ionis和阿斯利康将继续分析完整的数据集，并将在2026年8月的欧洲心脏病学会（ESC）大会上与科学界分享结果。
2021年12月29日达成合作，阿斯利康预付2亿美元，获得Ionis的配体结合反义寡核苷酸 (ASO) 研究药物Eplontersen在美国的商业化权利，以及在世界其他地区的独家权利，Ionis有望获得最高35亿美元的总付款。
7月3日，万诺维®（英文商品名：Wainua®，通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市。2025年12月，依普隆特生钠注射液基于NEURO‑TTRansform III期临床研究的阳性结果在华获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。
