FDA批准首款基因疗法治疗先天性耳聋

FDA于2026年4月23日批准首个治疗遗传性听力损失的基因疗法。该疗法将功能性OTOF基因递送至耳蜗毛细胞，使其产生otoferlin蛋白，恢复听觉神经信号传导，从而恢复听力。这是美国国家优先券计划下第6个获批产品，从提交到批准仅用61天。