
New England Journal of Medicine
出版:Mass Medical Society
Huseyin Naci、Beate Wieseler · London School of Economics and Political Science
《新英格兰医学杂志》发表观点文章,探讨欧盟联合临床评估(JCA)机制作为欧洲医药政策的重要演进。JCA框架由欧盟法规(EU)2024/539确立,旨在协调成员国对创新药物的临床价值评估,避免重复审评,提升药品准入效率。文章分析了该机制的设计逻辑、实施挑战及其对全球药企欧洲市场策略的潜在影响。
Danny M. Cohn、Padmalal Gurugama、Hilary J. Longhurst 等 · Amsterdam University Medical Centers
新英格兰医学杂志(NEJM)在线发表关于Lonvoguran与Ziclumeran联合使用的体内CRISPR基因编辑疗法治疗遗传性血管性水肿(HAE)的研究。该研究代表了基因编辑技术在罕见病领域的最新进展,目前处于预发表阶段,具体临床数据和方案细节待后续补充。