学术经纬

APOE4是晚发性阿尔茨海默病（AD）最强的遗传风险因素之一。研究分析显示，携带一个APOE4拷贝，患病风险增加3至4倍；携带两个拷贝，风险可进一步升至约12倍。但APOE4究竟通过什么细胞机制增加风

编者按：长期以来，慢性乙肝治疗主要依靠核苷（酸）类似物抑制病毒复制，但由于乙型肝炎病毒（HBV）共价闭合环状DNA（cccDNA）可在肝细胞核内持续存在，加之部分病毒DNA能够整合至宿主细胞DNA并持

我们都知道运动有益健康，过往一些研究也表明，规律运动能降低全因死亡、心血管疾病和癌症的死亡风险。但运动究竟在身体的哪些器官、哪些细胞里留下了分子印记？这一问题仍然缺乏清晰的答案。最近，索尔克研究所的科

“祝贺Arrowhead团队！这是该领域的一项重大里程碑，未来还有继续改进的空间！这对患者来说是个好消息！”10月14日，RNA干扰（RNAi）领域的先驱、Alnylam创始首席执行官John Mar

帕金森病影响全球超过1000万人，目前的治疗方法只能缓解症状，无法阻止病程进展。帕金森病的核心特征包括控制运动功能的多巴胺神经元逐渐死亡，以及神经元内部出现α-突触核蛋白的异常聚集。如果能防止这些聚集

编者按：经历数年的融资低迷之后，2026年美国生物技术IPO明显回暖。普华永道（PwC）最新发布的美国资本市场报告显示，2026年前三季度，共有22家生物技术公司完成首次公开募股（IPO），累计募资6

本文探讨针对KRAS等“难成药”突变蛋白的新型小分子抑制剂研发进展。文章指出，“诱导接近”机制近年主要用于PROTAC蛋白降解，但新兴RAS抑制剂正将其拓展至变构调控与蛋白互作干预，为难靶向疾病提供新策略。

文章探讨新药研发向"更小剂量、更强疗效"精准靶向方向演进的挑战。随着靶向蛋白降解剂(TPD)、抗体偶联药物(ADC)等新型分子涌现，药物活性持续提升而给药剂量大幅下降（如仅0.03毫克级别），这对药物分析、制剂开发、临床给药等环节提出了更高技术要求。

2026年9月，FDA批准艾伯维（AbbVie）针对帕金森病的新机制疗法，该药作用于多巴胺D1/D2受体通路，是该领域三十年来首个突破传统左旋多巴替代策略的新药。此前帕金森治疗长期依赖多巴胺替代方案，新机制药物填补了治疗空白。

2026年9月，美国FDA批准Elevar Therapeutics开发的高选择性不可逆FGFR2抑制剂Lyrfigtu（lirafugratinib）上市，用于治疗既往接受过治疗的FGFR2融合或易位阳性胆道癌等适应症。该药通过精准改变分子结构中的一个原子实现高选择性，降低脱靶毒性。

药明康德分享其二价双靶点siRNA偶联药物开发服务案例：通过化学修饰与递送技术优化，将客户项目从早期发现至IND申报关键里程碑用时缩短至8个月。该方案聚焦双靶点协同调控策略，覆盖从小核酸设计、偶联体构建到CMC及非临床评价的全流程技术支持。

2026年9月11日，美国FDA批准一款新减重药物，引发行业对减重疗法研发新方向的关注。当前减重药物研发不再仅追求减重幅度，而是将保留甚至增加瘦体重（肌肉）作为重要目标。该获批再次推动GLP-1类减重药物在体成分优化领域的竞争。

学术经纬报道三阴性乳腺癌抗体偶联药物（ADC）获批，标志ADC疗法临床突破。文章探讨ADC耐药机制及破解策略，涉及药明康德生物学研究。ADC作为肿瘤药物研发热点，耐药问题已成为限制其长期疗效的关键挑战。

2026年9月12日至15日，世界肺癌大会（WCLC）将在韩国首尔举行。两款ADC（抗体药物偶联物）药物将在大会上同步展示临床数据，且均已申报上市。小细胞肺癌作为难治性肿瘤，新疗法的进展有望改变临床治疗格局。

2026年8月，默沙东与Moderna宣布双方联合开发的个体化mRNA癌症疫苗intismeran autotisturcelane进入3期临床试验。该疫苗针对患者肿瘤突变定制，被视为癌症免疫治疗领域的重要突破方向，从概念验证到3期终点历时十余年。

2026年9月3日，美国FDA批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Zanvastro（zilganersen）上市，用于儿童和成人亚历山大病患者治疗。该药研发历程曲折，曾被FDA拒绝6个月，最终跨越近30年研发周期获准上市。这是首个针对亚历山大病的对症疗法，为罕见神经退行性疾病治疗开辟新路径。

Revolution Medicines的泛RAS抑制剂Rasonque（daraxonrasib）于9月初获FDA批准用于特定转移性胰腺腺癌。9月2日NEJM发表研究，深入分析该药在肺癌治疗中为何未选择最高剂量给药，揭示肿瘤微环境限制下安全有效剂量的优化策略，为同类靶点药物研发提供参考。

据学术经纬报道，阿尔茨海默病新药研发思路正从改善症状转向延缓或改变疾病进程，研究重点逐渐聚焦于药物递送技术，以解决靶点发现后的入脑障碍。该趋势反映了疾病生物学认知深化带来的研发模式变革。

2026年8月，药明康德通过学术经纬平台发布内容，介绍其在小核酸疗法领域的技术进展，旨在解决中枢神经系统（CNS）药物开发中血脑屏障难以通过和脱靶风险高的挑战。该技术有望加速小核酸药物进入大脑，为CNS疾病治疗提供新路径。当前具体技术细节尚未完全披露，但这一进展为神经系统药物研发企业提供了新的合作方向。

据学术经纬报道，一项发表于《科学》的研究发现了一类分子，可使疟疾预防保护作用更持久。疟原虫经蚊虫叮咬传播，全球每年超60万人死亡，非洲负担最重。该发现为应对抗疟药物耐药性、开发长效预防策略提供了新思路。

学术经纬报道称，中枢神经系统疾病因病理机制复杂及血脑屏障阻碍，药物研发难度大。近期多项发表于Cell、Science的研究聚焦新靶点与新分子，探索代谢与细胞稳态失衡及递送障碍等挑战，展现CNS药物研发新趋势。

哈佛等机构于2026年8月13日发布研究，展示一种不直接抑制MYC蛋白，而是通过降解其mRNA发挥抗癌作用的新策略。该策略为传统难成药靶点如MYC提供了新的治疗思路，可能推动靶向RNA降解药物研发。