罕见病、孤儿药与特殊审评通道

该研究系统探讨我国罕见病及儿童用药市场独占期制度的构建路径，分析现有法律法规框架、国际经验借鉴，以及独占期制度在激励创新、保障患者可及性方面的作用机制，为完善相关监管政策提供理论依据与实践建议。

美国FDA宣布启动罕见病框架倡议（Rare Disease Framework Initiative），旨在系统评估并优化针对罕见病药物研发的监管路径，涵盖孤儿药资格认定、临床试验设计、审评标准及患者参与机制等核心议题，为罕见病领域的监管科学化提供战略方向。