FDA CDER 主任（X @FDACDERDirector）

美国FDA于2026年7月17日批准首个口服PCSK9抑制剂，用于降低成人高胆固醇患者的LDL（“坏”）胆固醇。此前PCSK9抑制剂仅以注射形式给药，该每日一次片剂为需要进一步降低LDL-C的成人提供了新的治疗选择。这一批准体现FDA扩大患者可及性、应对慢性病的承诺。

美国FDA于2026年7月15日发布针对迷幻药临床试验的最终行业指南，支持其用于严重精神疾病治疗的开发，同时宣布召开公开听证会以收集利益相关方意见。指南强调遵循FDA安全有效性金标准，确保患者获得有科学依据的疗法。

美国FDA批准了首个单剂量的仿制药丸剂，用于治疗和预防某些5岁及以上患者的流感。该批准旨在流感季节前扩大患者获得单剂量治疗的机会，是公共卫生优先事项。CDER主任在社交媒体上宣布了这一消息，强调该仿制药将提高可及性。

2026年6月16日，FDA批准Rextovy（盐酸纳洛酮鼻喷雾剂，4mg）为非处方药，用于紧急治疗阿片类药物过量。该产品无需处方即可购买，旨在让公众在用药过量紧急情况下快速施救。此次批准符合联邦“伟大美国复苏计划”，该计划旨在应对成瘾和物质使用障碍。

2026年6月9日，FDA CDER主任宣布，FDA依据现代化流程和科学决策，批准了20年来首个新的防晒活性成分，扩大消费者防晒选择。该里程碑由非处方药办公室推动，体现了监管审评效率的提升，为防晒产品市场带来新的活性成分选项。

2026年5月4日，FDA CDER主任在FDA周一活动中主持了一场关于“可合理机制”指南及个体化医学的讨论，与Vallabh、Ahrens-Nicklas、Musunuru等专家共同探讨，内容涉及罕见病个体化治疗的科学基础与监管考量。相关视频已公开。

2026年5月4日，FDA CDER主任宣布主持一场关于“合理机制”框架的直播讨论，邀请多位外部专家及FDA内部专家参与，探讨该指南对CDER和CBER产品的适用性。直播通过YouTube进行，旨在加深对指南的理解。

2026年5月1日，FDA CDER主任转发消息称，在收到申请两天后，FDA批准胰腺癌新药daraxonrasib的扩大使用。该药同时获得国家优先审评券，其完整申请审评时间将从10-12个月缩短至数周。此决策由FDA做出，适用于该药物的后续注册申请。

FDA于2026年4月23日批准首个治疗遗传性听力损失的基因疗法。该疗法将功能性OTOF基因递送至耳蜗毛细胞，使其产生otoferlin蛋白，恢复听觉神经信号传导，从而恢复听力。这是美国国家优先券计划下第6个获批产品，从提交到批准仅用61天。

美国FDA CDER主任于2026年4月20日在《JAMA》发表观点文章，总结自发布“减少临床前安全性研究动物试验路线图”一年来的进展与具体成就。文章强调新方法学（NAMs）作为常规动物研究的替代方案，反映临床前药物安全性评价在科学、伦理和监管层面的转变。

2026年4月18日，FDA CDER主任宣布，FDA批准首个伊博格碱（ibogaine）研究性新药申请（IND），为美国首次人类临床试验铺平道路。同日，总统宣布历史性改革以加速基于迷幻药的医疗研究及治疗获取，旨在应对退伍军人自杀率高于战场伤亡的问题。

2026年4月16日，FDA批准Filspari用于治疗一种无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）亚型，这是首个针对该罕见肾脏病的获批治疗药物，适用于儿童和成人。FDA CDER主任在社交媒体上介绍了该药及审评团队对支持批准数据的解读。