Fierce Biotech（美国行业媒体）

Grail公司 Galleri 多癌种早期检测血液测试于2026年9月24日获得FDA顾问委员会正面推荐。尽管年内经历过一次重大临床试验挫折，且疗效受质疑，该检测仍赢得顾问委员会投票支持。FDA尚未做出最终审批决定，处于等待状态。

2026年9月24日，礼来宣布与信达生物签署五项靶点的药物发现合作协议，预付及近期付款共计1亿美元，潜在里程碑付款最高达32.5亿美元。这是近年来中国创新药企与跨国药企之间规模最大的合作之一，涉及多靶点联合授权，具体靶点及适应症有待后续披露。

2026年9月24日，参议院 HELP 委员会举行特朗普提名的 FDA 局长候选人 Heidi Overton 博士确认听证会。Overton 在听证会上就疫苗安全性有效性、米非司酮（mifepristone）以及调味电子烟等争议议题作出表态。听证过程涉及对其立场的多轮提问，重点关注其是否能在政治敏感议题上保持监管独立性。

复星医药控股子公司汉霖生物宣布与美国Amberstone Biosciences达成合作，授权其T细胞接合器（T-cell engager）项目，首付款及里程碑总额达4.4亿美元。Amberstone总部位于加州，双方将共同推进该管线的后续开发。具体适应症及临床推进计划尚未披露。

Acadia Pharmaceuticals宣布其阿尔茨海默病候选药物的II期临床试验未达到主要终点，但公司及分析师均认为数据中存在足够的积极信号，足以支撑III期临床试验的推进。

2026年9月23日，美国生物制药公司Immunovant宣布终止其抗FcRn抗体IMVT-1402在皮肤红斑狼疮（cutaneous lupus erythematosus）领域的开发。该候选药物在中期临床试验中未能达到主要终点，导致项目被叫停。此举关闭了Immunovant通过该分子进入皮肤狼疮治疗市场的路径，该公司需重新评估FcRn靶向战略方向。

2026年9月23日，Kyverna Therapeutics在行业媒体Fierce Biotech发布其候选药物miv-cel（自体CAR-T）治疗自身免疫性疾病的1年期临床数据。数据显示该药在持续发挥疗效的同时保持无不良安全性信号。同期，两家大型制药企业在同类自身免疫CAR-T项目上遭遇意外安全性挫折。

罗氏宣布与Ionis合作的sefaxersen在肾疾病3期临床试验中取得阳性结果，有望成为重磅炸弹品种。该药物已具备与监管机构就审批路径展开讨论的条件，标志着罗氏在肾病领域的重要布局。

美国Celldex宣布其单克隆抗体在两项III期临床试验中均达到主要终点，适用于传统抗组胺药治疗无效的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。该结果将直接支持其向美欧监管机构提交上市申请，有望填补难治性CSU的用药空白。

安进旗下 Horizon Therapeutics 管线中的融合蛋白疗法在治疗干燥综合征的3期临床试验中取得阳性结果，显示出缓解疾病严重程度的疗效。这是该管线自被安进收购以来首个取得的积极临床数据，为其后续注册申报奠定基础。

Vertex宣布其肾脏病候选药物inaxaplin获得阳性二期b阶段数据，正在扩大超出关键试验目标人群的潜力。该公司正考虑扩展该药物的适应症范围，从原有的特定患者群体延伸至更广泛的人群。

大冢制药与Ionis Pharmaceuticals合作开发的肌萎缩侧索硬化症（ALS）候选药物在3期临床试验中达到主要终点。此次成功使双方具备与美国FDA开展加速审批对话的条件，有望为这一严重神经退行性疾病患者提供新治疗选择。

FDA以突破性器械通道批准Cordis公司西罗莫司药物洗脱球囊，用于预防冠状动脉支架内再狭窄。该产品为首个且目前唯一获此适应症的同类器械，标志着药物涂层球囊在冠脉介入领域的又一重要进展。

据GSK高管透露，自两年前翰森合作取得成功后，跨国药企GSK已开启东西方市场平衡战略，重点关注从中国引进创新药的License-in机会。该战略转向标志着GSK对中国创新药研发潜力的认可，将影响其全球管线布局与BD合作方向。

美国医疗器械初创公司Anaconda Biomed完成5600万美元融资，资金将用于推进其血管内（endovascular）技术的关键性临床试验（pivotal trial），以支持后续FDA上市申请。

罗氏（Roche）的双靶点GLP-1/GIP受体激动剂在2型糖尿病合并超重/肥胖患者的II期临床试验中达到主要终点。该结果提示该候选药物有望成为糖尿病与肥胖领域的潜在治疗选择。罗氏尚未公布详细疗效与安全性数据及后续开发计划。

中国新一期五年规划明确提出，到2035年将首创药物（first-in-class）在全球的份额从当前约10%提升至25%，旨在巩固中国作为创新研发高地的地位。该目标聚焦本土原创药物的全球竞争力，涉及审评审批、研发激励等政策配套。

Cue Biopharma旗下慢性荨麻疹（hives）候选药物在中期临床试验中达到主要终点，公司宣布将推进该候选药物进入Phase 2b/3关键性临床试验，有望成为Xolair（奥马珠单抗）的潜在挑战者。

Beacon Therapeutics公司针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法在关键试验中成功改善患者视力，公司准备提交FDA上市申请。XLRP是一种罕见遗传性视网膜疾病，目前尚无获批疗法。若获批，将成为该适应症首个基因治疗药物。

美国行业媒体Fierce Biotech报道生物药预测市场（prediction markets）的快速发展，探讨其运作机制及潜在风险，包括可能产生的内幕信息套利问题以及对临床试验完整性的威胁。该节目深入分析了这一新兴趋势对药企合规与监管带来的挑战。

美国制药公司Xenon Pharmaceuticals宣布自愿暂停两项针对抑郁症的III期临床试验的患者入组，原因是试验中报告了多起精神病性不良事件。根据披露，这些事件主要为轻度或中度，但公司出于患者安全考虑决定暂停入组，以待进一步安全性评估。

2026年9月，诺和诺德从纽约生物科技公司Kallyope收购3个早期阶段肥胖症药物开发项目，进一步强化其在代谢疾病领域的研发布局。

2026年9月，FDA批准美敦力（Medtronic）的LigaSure RAS Maryland jaw血管闭合器（型号包括45mm和75mm）与Hugo机器人辅助手术系统联合使用。该批准基于510(k)上市前通知，依据实质等同原则，认定该产品与已获批的手持式LigaSure设备在预期用途和技术特性上实质等同。美敦力预计将产品扩展至Hugo系统平台，以增强机器人手术中的血管处理能力。

2026年9月，FDA授予Aptitude公司首个510(k)批准，用于其下一代Metrix COVID分子诊断检测。该检测相比此前获得EUA的原始版本灵敏度提升三倍，检测耗时缩短约30%，可在更短时间内提供更准确的COVID-19诊断结果。

武田制药 Orzeyful 成为首个获批的食欲素受体激动剂后，Alkermes 公布其 orexin agonist 在 ADHD 患者中的早期数据，试图将该药物类别从发作性睡病扩展至更广泛的适应症人群。此举若获成功，将为失眠与神经精神领域的新药研发开辟新路径。

美国媒体Fierce Biotech于2026年9月18日刊文，探讨AI技术在临床试验中的应用路径。文章指出，AI重塑临床研发流程的承诺正在逐步兑现，但早期应用场景可能出乎业界预期，暗示企业需调整对AI落地节奏与优先方向的判断。

美国生物制药公司 Longeveron 宣布，其干细胞疗法在儿科先天性心脏病患者的 2b 期临床试验中未能达到主要研究终点。该公司表示正在审查该业务的"所有选项"，以应对资金压力。此次临床失败将直接影响 Longeveron 的业务前景和商业化路径。

美国生物制药公司 North Immunology 宣布通过反向并购方式进入公众市场，以筹集资金推动其用于特应性皮炎（AD）的药物进入临床试验阶段。这一融资策略反映了中小 Biotech 公司在 IND 申报前的资本路径选择。

据 Fierce Biotech 2026年9月17日报道，全球临床试验面临严峻的入组危机。约80%的临床试验未能按期完成患者招募，而符合入组条件的成年癌症患者中，参与临床试验的比例不足5%。文章探讨了这一系统性难题的成因及可能的解决方向。

诺华宣布因二期临床试验未能达到预期疗效，终止肌萎缩侧索硬化（ALS）药物研发项目，这是该公司近期连续研发挫折的又一例证。

2026年9月，诺华向Sironax支付1.25亿美元行使期权，获得其血脑屏障（BBB）穿透平台技术的控制权。该平台旨在将大分子药物递送至中枢神经系统靶点，可为神经退行性疾病及中枢肿瘤等适应症的药物开发提供关键技术支撑。

诺和诺德与丹麦口服巨环化合物药物初创公司Orbis Medicines达成14亿美元合作协议，旨在通过巨环化合物技术拓展其心血管代谢产品线。诺和诺德正加速重组其代谢产品组合以应对激烈竞争。具体合作条款、授权品种及开发阶段未在报道中披露。

Connect Biopharma开发的一款IL-4/IL-13双靶点抑制剂在2期哮喘临床试验中未能达到主要终点，对其挑战Dupixent市场地位的计划构成打击。公司表示仍看到其他积极信号，可能继续推进后续开发。该疗法由再生元与赛诺菲联合推出的Dupixent（度普利尤单抗）是同类适应症的市场主导药物。

FDA于2026年9月批准Telix公司的Pixclara（氟代乙基酪氨酸PET显像剂），这是全球首个获批用于胶质瘤成像诊断的FET-PET药物。此前该药曾于2025年被FDA拒绝，经补充数据后此次获批。Pixclara适用于脑肿瘤患者的PET影像学评估。

葛兰素史克（GSK）与中国生物科技公司Chimagen Biosciences达成合作，就其三色T细胞接合剂（TCE）多发性骨髓瘤候选药物最高投资7.5亿美元，计划于2027年启动I期临床。此举为继2024年GSK预付3亿美元授权该司狼疮管线后的二次加码，反映跨国药企持续看好中国创新药底层平台技术。

2026年9月15日，美国行业媒体Fierce Biotech报道，强生与Contineum Therapeutics合作开发的抑郁症候选药物JNJ-5120在二期临床试验中未能达到主要终点，研发前景受挫。该试验数据目前尚未提交监管机构审阅。

美国FDA于2026年9月15日推出IND申请快速通道试点项目，旨在加速早期临床试验启动速度。FDA希望借此缩小美国与中国、澳大利亚在临床开发效率上的差距，优化1期临床试验前期审批流程。该试点项目的具体实施细则及入选标准尚在明确过程中。

美国生物制药公司 Sling Therapeutics 宣布完成 1.23 亿美元 Series C 轮融资，资金将用于推进其口服甲状腺眼病（TED）疗法进入 III 期临床试验，并迈向商业化。该疗法被视为辉瑞 Tepezza 的潜在竞品，旨在通过口服给药方式改善患者依从性。

Fierce Biotech 报道，2026-09-14，MediLink 公布与 Roche 合作的 B7-H3 靶向抗体偶联药物（ADC）在小细胞肺癌 Phase 3 研究结果，主要终点达成；但该药中位总生存期（OS）未达到 GSK 同类竞品的数据标杆。

法国生物技术公司Cellectis年初曾宣称在异体CAR-T领域 momentum 强劲，但面对体内CAR-T的疗效优势与商业化趋势，该公司可能调整研发路线，从体外制备转向体内原位重编程策略。

美国生物制药公司Corbus Pharmaceuticals于2026年9月公布其CB1反向激动剂治疗肥胖的Phase 1b试验数据，宣称该机制或可降低诺和诺德及赛诺菲同类药物中出现的神经精神不良反应风险。公司计划据此推进后续Phase 2临床研究。

FDA即将迎来首批致幻药物审批，今日召开公开听证会，就此类药物在真实世界中的使用方式、安全性监测及持续研究征求公众意见。听证会聚焦于药物获批后如何建立可及性与风险管控的平衡机制。

法国生物制药公司Axoltis Pharma宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的合成肽药物的II期临床试验未能达到主要终点。但公司表示，次要终点数据支持继续推进该疗法，目前正评估下一步临床开发策略。ALS是罕见神经系统疾病，现有治疗选择有限，该结果引发业内对合成肽疗法的关注。

美国FDA宣布推迟对Exelixis口服激酶抑制剂联合罗氏Tecentriq（阿替利珠单抗）治疗转移性结直肠癌的审批决定。该疗法旨在为现有免疫治疗联合方案之外提供新的治疗选择，目前审批进程已进入延长期限，待定评审结果尚未公布。

Revolution Medicines的KRAS抑制剂Rasonque近日获FDA批准，成为首个针对KRAS突变晚期胰腺癌的药物，标志着RAS靶向治疗领域的历史性突破。目前包括RevMed在内的多家生物科技企业正加速布局KRAS/G12C等靶点，试图将该类药物拓展至肺癌、结直肠癌等更多肿瘤适应症，RAS靶向药物研发赛道正进入快速爆发期。

2026年9月11日，Fierce Biotech报道GSK与翰森制药合作的抗体偶联药物risvutatug rezetecan在肺癌III期临床试验中取得中位总生存期（OS）18.5个月的结果。该数据使其成为肺癌领域具有竞争力的候选药物，对Amgen和默沙东相关产品构成潜在威胁。

Cullinan Therapeutics与Taiho Oncology于2026年9月公布III期临床试验数据，显示其疗法在一线治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中取得大于6个月的生存获益，疗效优于强生公司Rybrevant（amivantamab）相应数据。

Definium Therapeutics宣布其LSD配方药物在第三期焦虑症临床试验中取得成功，显著减轻患者焦虑症状。公司计划于2026年内向美国FDA提交上市申请。

2026年9月11日，BioNTech公布gotistobart（新型抗CTLA-4抗体）在复发肺 cancer 患者中位总生存（mOS）达18.5个月。该数据在关键读出（pivotal readout）前发布，公司认为该抗体可能优于当前标准治疗。文章来源为美国Fierce Biotech行业媒体，属于临床研发管线披露。

AI药物发现公司Owkin与法国制药企业赛微（Servier）签署协议，将AI科学家平台K Pro授权给赛微用于肿瘤领域的发现研究与临床试验设计。这是AI技术深度介入早期药物研发与临床规划环节的又一产业合作案例。

美国FDA因啮齿类动物试验结果发出临床试验暂停令（clinical hold），要求Biohaven暂停癫痫药物候选分子BHV-7000的患者入组。该决定在Biohaven就此资产达成3.5亿美元交易协议数日后作出，对交易推进及后续开发构成重大不确定性。

Tyra Biosciences于2026年9月9日公布dabogratinib治疗膀胱癌的II期中期数据，数据显示完全缓解率低于分析师预期，公司股价盘前下跌。但公司表示基于现有数据，预计将于明年启动注册性关键研究。该药物已进入III期临床阶段，数据符合预期将推动申报进程。

美国卫生与公众服务部（HHS）于2026年9月9日宣布，Michael Davis博士和Karim Mikhail博士将被正式任命为FDA药物评价与研究中心（CDER）和生物评价与研究中心（CBER）的永久主任，两人此前已分别以代理身份主持两个中心工作。FDA commissioner（局长）的正式确认仍在等待中。

雅培公司（Abbott）近日获得FDA批准，其TactiFlex新一代导管可用于房颤（心房颤动）介入治疗。该导管为医生在治疗房颤时提供更多灵活性，有助于改善临床操作体验和治疗效果，标志着雅培在心脏电生理产品线的进一步扩展。

美国Biotech Beeline Medicines宣布其口服狼疮疗法afimetoran在II期临床试验中达到主要终点，计划针对两种狼疮适应症推进关键性III期开发。该药物为潜在首个口服狼疮治疗选项，目前尚未提交监管申请。

临床研究公司nPhase于2026年9月发布端到端临床试验数据管理平台，旨在帮助申办方利用AI从试验结果中提取价值、优化方案设计。该平台聚焦临床试验数据管理环节，属于数字化转型工具类产品发布。

瑞士生物制药公司 Pharvaris 宣布其遗传性血管性水肿（HAE）候选药物 deucrictibant 在第二项 III 期临床试验中取得成功，进一步巩固了其获批依据。目前公司正在等待美国 FDA 对该药物的审批决定。deucrictibant 是一种无需静脉给药的口服 HAE 治疗药物，有望为难治性 HAE 患者提供更便捷的治疗选择。

2026年9月，Bristol Myers Squibb 的 GPRC5D 靶向 CAR-T 细胞疗法在多发性骨髓瘤关键注册试验中达到主要终点，该疗法面向 BCMA 治疗后进展患者，旨在挑战 Johnson & Johnson 在该领域的市场地位。此举标志下一代非 BCMA 靶点 CAR-T 疗法审批进程取得重要进展。

波士顿科学公司发布召回通知，针对其用于治疗疼痛的脊髓刺激植入物。此次召回源于全球报告超过1000例严重伤害事件，具体召回范围、缺陷原因及补救措施待官方进一步披露。

诺华(Novartis)RNAi疗法del-desiran在III期Harbor试验中未达主要终点。该资产系诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences的核心标的，此次失败使诺华近期关键临床数据呈现一胜两败格局。

阿斯利康研发负责人Barr将IL-33抗体在COPD（慢性阻塞性肺疾病）临床试验中的数据评价为内部"科学成功故事"。该公司已向FDA提交优先审评申请，若获批上市，该抗体有望成为COPD治疗领域的旗舰生物药。此次数据发布包含详细临床结果，是阿斯利康呼吸系统管线的重要进展。

美国生物技术公司Spyre在炎症性肠病（IBD）领域采取三线并行策略，其抗IL-23抗体于近期2期临床获得阳性数据，至此完成三期临床成功。该管线进展有望推动后续开发路径规划及潜在授权合作。

Inhibrx Biosciences CEO 表示，其 OX40 激动剂在头颈部癌症 II 期研究中达到 9.6 个月无进展生存期（PFS），以此论证该免疫疗法的疗效持久性。该数据为早期临床证据，尚未进入审批阶段。

诺和诺德宣布取消ziltivekimab针对慢性肾脏病（CKD）的另外两项III期临床试验。该抗炎纤维化分子曾被视为潜在重磅药物，但此次试验接连终止进一步削弱其开发前景。分析师此前对该品种寄予厚望，临床推进受阻使其商业前景蒙上阴影。

2026年9月7日，FDA批准 Guardant Health 的伴随诊断检测用于筛选适合使用阿斯利康乳腺癌药物 Etcamah（etraciclib）治疗的患者。该检测此前刚随 Etcamah 新药获批同步推进，旨在精准识别携带特定基因突变的患者群体，实现个体化用药。

Roivant Sciences以1400万美元从拜耳获得吸入式肺动脉高血压药物的开发权，该药物在近期二期临床研究中取得积极结果。拜耳原将该产品定位为吸入式高血压药物，后调整为肺动脉高压适应症。此次二期数据成功标志着Roivant在该管线上的重要里程碑，但具体数据细节尚未完整披露。

Ionis Pharmaceuticals 治疗的亚历山大病（Alexander disease）药物获批，成为该罕见神经系统疾病的突破性疗法。亚历山大病是一种罕见的髓鞘形成障碍疾病，患儿通常在婴幼儿期发病，病情进展可导致前额叶白质病变。此次获批标志着 Ionis 在罕见病基因疗法领域的重要里程碑，为其罕见病管线建立核心支柱。

意大利Menarini集团与中国胰岛素企业甘李药业达成合作，支付€6200万美元（约7200万美元）预付款，共同推进甘李药业GLP-1受体激动剂bofanglutide在欧洲的注册申报与商业化。该交易涵盖bofanglutide在欧洲多国的注册及市场推广权益，是中国GLP-1创新药出海欧洲的重要里程碑。

2026年9月4日，诺华与Ionis合作开发的降脂蛋白(a)[Lp(a)]药物在首个III期临床试验中，未能显著降低患者心肌梗死、卒中或其他主要心血管不良事件风险。该结果为Lp(a)靶向治疗领域带来重要转折，可能影响后续同类药物开发路径。

2026年9月初，辉瑞将其2023年以430亿美元收购Seagen时获得的一款ADC药物（抗体偶联药物）以最高10亿美元+的交易价值转让给Medicus Pharma。该ADC在辉瑞内部管线评估后被放弃，属于Seagen管线中已搁置的候选药物对外授权/转让案例。

AbbVie周四公布etentamig（埃腾塔米格）双特异性T细胞接合器的III期临床试验积极数据。该药物在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出改善的缓解率和无进展生存期，为后续监管申报奠定基础。

GSK向和记黄埔支付1.1亿美元预付款，达成最高达12.95亿美元的交易，获得一款针对KRAS-EGFR双突变癌症的first-in-class候选药物。该资产目前处于早期开发阶段，后续里程碑付款及销售分成条款待披露。

美国研究机构在Fierce Biotech报道中披露，裸盖菇素（psilocybin）在化疗诱导的外周神经病变（CIPN）小鼠模型中显示出镇痛潜力。该研究将超脱幻剂的应用从精神健康领域拓展至神经病理性疼痛治疗，目前仍处于临床前阶段。

以色列药企Teva的靶向IL-15的单克隆抗体在乳糜泻II期临床试验中获得阳性数据。该药有望成为乳糜泻领域首个

美国证券交易委员会（SEC）与食品药品监督管理局（FDA）签署为期三年的合作协议，加强两机构间的监管与执法信息共享，旨在提升对药企内幕交易的监控与打击能力。协议明确向市场释放信号，强化临床试验关键数据披露与审批进展期间的信息保密要求。

据Fierce Biotech报道，诺华正在重新评估其在巴塞尔的生物制剂技术开发与生产布局，预计将削减约130个就业岗位。此次调整涉及生物制品工艺开发与制造环节，是诺华全球生产网络优化的一部分，具体裁员时间表和受影响岗位细节尚未公布。

波士顿科学公司（Boston Scientific）宣布暂停销售其 Imager II 血管造影导管，原因是该设备尖端存在制造缺陷。公司已确认两例严重伤害事件，并已正式通知客户停止使用该产品。该事件属于医疗器械上市后安全事件，涉及产品质量控制问题。

GSK公布其mRNA季节性流感疫苗候选药物在II期临床试验中的结果，显示出比传统注射疫苗更高的免疫应答水平。基于此积极数据，该公司已决定于2026年9月启动关键性III期研究，推进该候选药物的注册上市进程。

美敦力（Medtronic）因胃食管反流监测胶囊在植入后可能发生失效，启动医疗器械召回。该事件已导致184例严重伤害报告，召回范围涉及特定批次的食管pH监测胶囊输送装置。患者体内植入的胶囊可能出现脱落或位置异常，影响监测准确性并带来安全风险。

2026年9月1日，Fierce Biotech报道Alumis公司envudeucitinib（TYK2抑制剂）治疗狼疮的2b期临床试验未达主要及次要终点，但公司基于预设亚组数据分析显示疗效信号，仍决定推进该药物进入3期临床开发。

2026年8月，默沙东与莫德纳宣布其个性化mRNA癌症疫苗在三期临床试验中显著延长患者生存期，验证了该技术平台的有效性，引发业界对个性化医疗革命前景的讨论。该疫苗基于患者肿瘤突变定制，属个体化治疗新范式，目前仍处于研究阶段，尚未获得监管机构批准。

2026年8月31日，阿斯利康在欧洲心脏病学会年会（ESC26）公布其口服Relaxin激动剂治疗慢性心力衰竭的IIb期临床试验结果。该药物在两个患者群体中均改善了心脏功能指标，显示出开发潜力。Relaxin激动剂作为新型心衰治疗机制，若后续III期数据积极，有望为慢性心衰患者提供新治疗选择。

2026 年 8 月，礼来宣布以最高 28.8 亿美元收购 Merida Biosciences，旨在将后者针对病理性自身抗体的选择性降解技术纳入管线，拓展自身免疫疾病治疗布局。该交易属全现金收购，交易完成后 Merida 将并入礼来研发体系。

据Fierce Biotech报道，诺华与百时美施贵宝已暂停多项针对自身免疫性疾病的CAR-T细胞疗法临床试验，原因是出现免疫相关不良事件。此次暂停涉及两家企业在该适应症领域的多项在研项目，具体受影响的品种及详细安全信号尚未公布。

Natera宣布与生物制药公司Angiex建立合作，将旗下Signatera血液检测技术应用于癌症药物临床试验监测。Signatera可检测经诊断和治疗后患者血液中极微量的癌症DNA（ctDNA），用于追踪治疗反应和早期复发信号。

阿斯利康与Ionis合作的ATTR-CM RNAi疗法Wainua III期试验失败后，多家分析师认为Alnylam针对同样接受标准护理稳定剂的ATTR-CM患者的下一代RNA沉默药物前景不应被否定，目前下结论为时过早。

2026年8月28日，BioNTech与Genentech宣布其个性化mRNA癌症疫苗在II期临床试验中失败，试验已中止。数据显示试验组死亡人数多于对照组。该疫苗作为单药治疗，不同于Merck和Moderna联合Keytruda的方案。此结果凸显mRNA癌症疫苗作为单药治疗的挑战，提示行业应关注联合疗法及安全性监测。

BioXcel Therapeutics已申请破产，并作为stalking horse竞购方与梯瓦制药达成收购协议，后者将以5750万美元前期付款获得其神经科学资产组合。该交易尚需法院批准，可能影响相关在研药物管线的未来开发和归属。

罗氏在审阅UCN2类似物的临床前数据后，决定预付1.9亿美元获取该疗法的授权。数据显示该机制能显著降低体重并保留瘦肌肉组织，为肥胖治疗提供新策略。

罗氏旗下基因泰克向中国Biotech公司DualityBio支付4500万美元首付款，获得针对ADC治疗后进展患者的抗体偶联药物（ADC）权益。该交易潜在里程碑金额超过10亿美元，旨在应对ADC耐药这一日益增长的临床需求。这笔合作凸显了中国创新药企在ADC领域的研发实力。

流行病防范创新联盟（CEPI）承诺投入最高1650万美元，支持埃及生物技术公司Minapharm的Bundibugyo型埃博拉疫苗候选物进入临床试验，以应对快速蔓延的埃博拉疫情。该疫苗针对Bundibugyo病毒株，若成功进入临床，将丰富埃博拉疫苗管线，为控制疫情提供新工具。

2026年8月27日，Osivax宣布从韩国GC Biopharma获得一款流感疫苗的许可，拟基于其中期候选疫苗与传统流感疫苗互补的早期证据，开发联合疫苗方案。该交易将助力Osivax构建组合流感疫苗管线，具体财务条款未披露。

罗氏宣布其伴随诊断检测产品获得美国FDA扩展批准，用于筛选适合接受Jazz制药肿瘤药物Ziihera治疗的患者。此次扩展授权扩大了该诊断的适用范围，有助于精准识别获益人群，支持相关肿瘤药物的个体化治疗。该批准对伴随诊断与靶向药物联合开发具有重要意义，药企在伴随诊断策略上需关注监管动态。

2025年9月英国政府与大药企关系降至冰点，部分跨国药企宣布缩减或退出英国市场。本文回访涉事企业，了解其立场是否有所软化，英国药企撤离趋势及监管环境变化的后续影响。

2026年8月26日，Fierce Biotech报道称，豪森药业对中国创新药产业作出乐观评估，认为行业正“全面从‘跟随者’阶段过渡到‘领跑者’阶段”。该评估基于中国在研管线数量、创新药出海授权交易及本土研发能力提升，反映出中国药企在全球生物医药竞争格局中地位上升。

波士顿科学公司于8月26日遭遇网络攻击，导致其部分业务运营出现中断。公司未披露攻击细节及具体受影响范围。今年已有多家医疗科技企业遭受类似攻击，行业网络安全风险持续上升。该事件可能影响产品供应与临床支持，相关企业需评估供应链韧性。

2026年8月26日，Fierce Biotech报道，Spyre Therapeutics披露其抗TL1A抗体SPY072在类风湿关节炎的二期临床数据未达预期，公司决定降低该适应症单药疗法的开发优先级。具体数据未公布，但这一挫折可能影响其后续研发策略及资源分配。

2026年8月26日，美国FDA批准Revolution Medicines的Ras抑制剂daraxonrasib用于治疗转移性胰腺癌。该药物在5月美国临床肿瘤学会年会上公布的数据表现突出，获得广泛关注。此次批准为胰腺癌患者提供了新的治疗选择，也是Ras抑制剂领域的重要进展。

康方生物CEO夏瑜博士在胆道癌III期试验成功的基础上，强调PD-1xVEGF双特异性抗体依沃西单抗在非小细胞肺癌之外的扩展潜力，并持续为其临床数据辩护。该药已在中国获批，正推进全球注册，此次胆道癌的积极成果有望进一步扩大其适应症范围。

2026年8月26日，美国FDA批准雅培公司首款生物可穿戴传感器，该设备可持续监测糖尿病患者体内酮体水平，当酮体升高时发出预警，提示酮症酸中毒风险。此举为糖尿病管理提供了新的远程监测工具，有助于患者及时干预，减少急性并发症发生。雅培计划将产品推向市场，并逐步扩大适应人群。

FDA批准了Implantica公司用于胃食管反流病（GERD）的植入物，该设备在欧盟获批8年后进入美国市场。该植入物通过机械增强食管下括约肌功能，为GERD患者提供新的治疗选择，具体适应症和适用人群需参考产品说明书。

美国FDA延长了Capricor Therapeutics的杜氏肌营养不良细胞疗法审查，在咨询委员会投票结果不利后，公司提交补充信息，最终决定被推迟。该疗法用于治疗DMD，具体审批时限和结果尚不确定。

美国医疗保健巨头麦克森于2026年8月25日宣布，将以22.5亿美元收购私营的精密医学集团，并将其纳入肿瘤业务部门。该交易是麦克森扩大高利润癌症和生物制药业务战略的一部分，旨在增强其在精准医疗领域的服务能力。

多伦多大学最新研究显示，转运RNA（tRNA）可能成为治疗遗传病的新型治疗途径。该研究在mRNA疗法备受关注的背景下，探索了tRNA在纠正基因突变方面的潜力，为遗传病治疗提供了新思路。目前仍处于早期研究阶段，尚未进入临床开发。

德国生物技术公司TME Pharma为其脑癌药物寻找合作伙伴的进程接近完成。公司仍坚持该药峰值销售额可达10亿美元的预期。此动态发布于2026年8月24日，涉及药物商业化前景及潜在授权交易，具体合作方和条款尚未披露。

Spruce Biosciences在与FDA的会谈中取得进展，已完成为提交新药申请所需的部分生产任务，计划于2026年第四季度向FDA提交其超罕见病药物候选物的上市申请。该药物处于临床后期阶段，此次提交将使其距离获批更近一步。

2026年8月24日，罗氏与礼来共同宣布，其联合开发的阿尔茨海默病生物标志物血液检测产品获美国FDA批准，成为首款同类体外诊断试剂。该检测通过血液样本识别相关生物标志物，可用于辅助临床诊断。此次获批有望简化阿尔茨海默病的早期筛查流程，为患者提供更便捷的检测选择，但具体适用范围及临床解读需遵循产品说明。

美国FDA对Regenxbio公司基因疗法RGX-121实施临床搁置，原因是在患者脊柱MRI检查中发现无症状异常。该疗法此前曾被拒绝批准，公司原计划重新提交上市申请，此次搁置导致计划受阻。RGX-121用于治疗罕见遗传病，具体适应症未在摘要中明确。临床搁置决定基于安全性信号，需进一步评估。

罗氏（Roche）与韩国韩美药品（Hanmi Pharm）达成独家合作，以1.9亿美元首付款及最高25亿美元里程碑付款，获得后者一款临床阶段尿皮质素2（urocortin-2）类似物的全球权益。该药通过较少被探索的机制治疗肥胖症，目前处于临床阶段。协议于2026年8月24日公布。

美国众议院中国问题特别委员会成员、共和党众议员Nathaniel Moran对Fierce Biotech表示，中国生物技术企业正通过扎实行动在“地面战”中占优，知识基础将迅速转向中国。该观点反映美国政界对中国生物技术崛起的担忧，可能影响后续涉华政策与投资审查。

2026年8月21日，Werewolf Therapeutics宣布与Ambros Therapeutics达成全股票反向合并协议，并完成1.5亿美元融资。合并后公司将聚焦其领先罕见病候选药物，推进III期临床并支持后续申报上市。此举结束了Werewolf此前寻求战略替代方案的进程。

2026年8月，勃林格殷格翰暂停了一项在研小分子药物的1期临床试验，原因是出现一例“安全性事件”。公司表示正在调查该事件的具体性质，但暂未披露更多细节。此举可能影响该药物的研发进程。此次暂停属于早期临床试验中常见的安全风险管理措施，但事件严重程度未知，后续进展值得关注。

继一个月前完成4亿美元C轮融资后，AI药物发现公司Chai Discovery宣布与百时美施贵宝（BMS）达成合作，共同开展AI驱动的抗体发现项目。此次合作将利用Chai的生成式AI平台加速抗体药物候选分子的识别与优化，具体财务条款未披露。合作聚焦于BMS在肿瘤学等领域的靶点，有望提升早期研发效率。

2026年8月20日，礼来制药宣布与Gateway Labs入驻企业Amplitude达成合作协议，共同开发针对传染病的反式扩增RNA（taRNA）疫苗。该合作将利用Amplitude的taRNA平台，结合礼来的研发能力，旨在提升疫苗的效力和持久性。具体财务条款未披露，此次合作标志着礼来在下一代RNA疫苗领域的战略布局。

2026年8月20日，美国FDA批准Vitestro公司开发的Aletta设备，这是美国首款无需人工辅助即可完成抽血的独立机器人装置。该设备旨在自动化静脉穿刺流程，提高采血效率与一致性，其获批标志着护理自动化进入新阶段。

2026年8月20日，行业媒体报道，默克与Moderna联合开发的个体化癌症疫苗在III期临床试验中取得积极结果，后者市值单日增加450亿美元。分析师正热议该疫苗能否像Keytruda一样拓展至广泛癌种与人群，从而塑造未来癌症治疗格局。目前具体适应症和上市申报时间尚未披露，后续监管动态值得关注。

2026年8月20日，Charles River Laboratories与台湾Medigen Vaccine Biologics宣布达成合作，共同推进Medigen多价肠病毒疫苗的研发与商业化。此次合作旨在借助Charles River的研发与生产服务能力，加速该疫苗的全球开发进程，助力其在国际市场上市。

美国生物技术公司TScan向Fierce Biotech表示，尽管安进退出一项克罗恩病合作，其管线策略仍保持不变。该合作潜在价值超过5亿美元，安进的决定不会影响TScan的独立研发计划。TScan将继续推进自身平台，具体合作终止原因未披露。

在FDA局长职位空缺三个月后，美国总统特朗普提名现任白宫助手海蒂·奥弗顿（Heidi Overton, M.D., Ph.D.）为新任局长人选。她将面临参议院确认程序，若获通过，将执掌美国药品监管最高机构。提名标志着FDA领导层即将更迭，未来监管方向可能受到行政当局政策影响。

2026年8月19日，Tolerance Bio与NeoImmuneTech达成协议，同意支付最高2.6亿美元，获得后者一款胸腺靶向融合蛋白在美洲和欧洲部分胸腺相关适应症的权益。Tolerance Bio将借此进入临床阶段，推进该候选药物的2期研究。该交易首付款及里程碑付款总额最高达2.6亿美元。

据Fierce Biotech报道，尽管美国对华言论升级，受访中国生物科技公司CEO对融资前景仍显淡定，认为资本已做出选择，市场将趋于理性。报道反映中国生物科技行业对地缘政治风险的实际态度，显示资金流向与政治言论脱钩的可能性。